中国北京，美国马萨诸塞州伯灵顿， 2023年9月28日—北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布， 迈芮倍® (氯马昔巴特口服溶液/LIVMARLI®)已获得香港药剂业及毒药管理局的批准上市。
迈芮倍是一种几乎不被吸收的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，是香港首个且唯一获批治疗3个月及以上阿拉杰里综合征（ALGS）患者胆汁淤积性瘙痒的药物。ALGS是一种罕见遗传性疾病，可导致末期肝病甚至死亡。ALGS 的特点是由于胆管发育异常而引起胆汁淤积，并累及肝外器官，例如肾脏、眼睛、骨骼和心血管系统。胆汁淤积性瘙痒是ALGS中最严重的症状，会大大降低患者生活质量。迈芮倍近期在中国大陆和加拿大获得批准上市，并已在美国（用于3个月及以上）和欧盟（用于2个月及以上）获批治疗ALGS患者胆汁淤积性瘙痒。此次业务扩展反映了北海康成努力践行为全球罕见病患者提供先进治疗方案的承诺。
北海康成的创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示："迈芮倍在香港获批上市是北海康成取得的又一里程碑。很高兴我们现在能够为香港的医务人员和ALGS患者提供这一变革性疗法。最近ALGS被列入中国《第二批罕见病目录》，凸显了中国患者存在大量未满足的医疗需求。迈芮倍是北海康成重要的管线产品，今年在中国大陆和香港相继获得上市批准。我们期待在2024年启动其商业化进程，同时继续开发迈芮倍的其他适应症，最大限度地发挥对北海康成和胆汁淤积性肝病患者的价值。"
迈芮倍的获批基于Mirum制药公司的关键ICONIC研究和RISE婴儿安全性研究的数据，以及多年对ALGS患者数据的收集。ICONIC 研究显示，与安慰剂相比，迈芮倍对于瘙痒症具有统计学及临床意义的减少，血清胆汁酸亦明显减少，两者在数年治疗内均可持久得到改善。RISE研究的中期数据支持小于12个月的婴儿组的适应症。
根据与Mirum制药公司的协议，北海康成拥有迈芮倍在大中华区开发和商业化以及在特定条件下生产的独家授权，用于治疗包括阿拉杰里综合征（ALGS）、进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁（BA）在内三种罕见肝病适应症以及其他可选择的适应症。LIVMARLI目前正在进行用于治疗BA的2期全球EMBARK研究，并于2023年5月完成在中国地区的患者招募。