开拓药业（股票代码：9939.HK）将在2021年美国临床肿瘤学会胃肠道肿瘤研讨会(ASCO GI)上通过海报(Poster)的方式，公布其ALK-1抗体GT90001联合PD-1抗体Nivolumab二线治疗晚期肝细胞癌(HCC)患者II期试验的积极数据。结果显示，2019年7月9日至2020年9月30日，在20例可评估的患者中，有8例（40%）患者观察到部分缓解（PR），且安全性良好。
GT90001是一种全人源化单克隆抗体，可抑制ALK-1/ TGF-β信号转导和肿瘤血管生成，是开拓药业于2018年自辉瑞取得独家全球许可的潜在同类首创抗体。该临床研究（NCT03893695）于2019年5月7日在台湾启动，旨在评估GT90001联合Nivolumab（O药）对一线索拉非尼或仑伐替尼治疗后进展的晚期HCC患者的安全性和有效性。
这是一项单臂、开放式、两阶段的临床试验。试验主要观察联合疗法的安全性、耐受性以及抗肿瘤活性受试者接受治疗直到失去临床疗效或出现不可耐受的毒性，主要疗效终点为研究者评估的客观缓解率（ORR）。
开拓药业表示，后续将在中国和美国积极布局开展多个治疗晚期HCC的国际多中心的II/III期临床试验，同时对治疗其它实体瘤进行探索，使更多肿瘤患者受益。