中国北京，美国马萨诸塞州剑桥，2023年10月25日 — 北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”）， 是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日宣布，针对法布雷病潜在基因疗法 CAN201 的临床前评估数据将在 10 月 24 日至 27 日于比利时布鲁塞尔举办的第 30 届欧洲基因与细胞治疗学会（ESGCT）年会发表。
该研究旨在通过腺相关病毒（AAV）载体传递人类 GLA 基因，利用肝脏作为α-半乳糖苷酶 A（α-GAL）酶的制造场所。在法布雷小鼠模型和含有人源化肝脏的 PXB 小鼠模型的临床前研究中，CAN201 表明α-GAL 酶在不同组织中的水平呈剂量依赖性增加，致病的 Gb3 脂质水平相应降低。法布雷小鼠模型对这种基因疗法的耐受性良好，没有明显不良反应。北海康成拥有 LogicBio Therapeutics, Inc（"LogicBio"）的全球独占授权，基于 LogicBio 的 AAV sL65 技术进行开发、生产和商业化用于治疗法布雷病和庞贝氏症候选基因疗法。
北海康成首席战略官兼代理首席医学官Gerry Cox博士表示："很高兴地看到我们利用肝脏靶向AAV医壳将肝脏转化为α-GAL酶的高效生产者这一治疗方法，在法布雷小鼠模型中得到了体内概念验证。该研究结果让我们对CAN201作为替代疗法所显示的治疗潜力更具信心。CAN201不仅可以解决目前酶替代和伴护分子疗法的局限性，而且为法布雷病患者带来提升治疗效果的希望。"